L'identificazione del gene responsabile di ogni leucodistrofia è stata una priorità che, nella maggior parte dei casi, ha avuto successo. Questo ha permesso una maggiore conoscenza della malattia e dei possibili trattamenti.

Una potenziale cura per queste patologie ereditarie è la terapia genica. Questa consiste nell'introduzione all'interno delle cellule del paziente del gene responsabile della produzione degli enzimi mancanti o danneggiati. Per contro, l'introduzione del gene necessita, per avere successo, di un virus vettore che trasporti il gene all'interno della cellula. La capacità delle cellule di produrre l'enzima verrebbe in tal modo ristabilita prevenendo un ulteriore danneggiamento della mielina.
Sfortunatamente crescenti informazioni, che provengono dall'Istituto di Sanità degli Stati Uniti, indicano che questo tipo di cura non sarà un'opzione utilizzabile in tempi brevi.

Una terapia attuabile in certe condizioni è il trapianto di midollo osseo. Tale trattamento prevede la sostituzione del midollo del paziente con midollo sano, preferibilmente donato da un parente stretto in modo da assicurare una elevata compatibilità.

Alcune leucodistrofie, poi, rispondono a controlli dietetici relativamente semplici e necessitano solo di terapie sintomatiche di supporto.

Molto tempo e denaro sono investiti in linee di ricerca atte a fermare o rallentare l'implacabile progressione di queste malattie. In nessuno di questi trattamenti si pensa alla riparazione della mielina danneggiata, mentre è proprio questo l'obiettivo del Progetto Mielina.