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Washington, 10 Giugno 2002 INTRODUZIONE E SOMMARIO Durante gli ultimi anni non abbiamo cessato di spingere il nostro Gruppo di Lavoro verso esperimenti umani. Riteniamo invero che le informazioni ottenute negli anni passati da esperimenti in vitro ed animali siano sufficienti a consentire il passaggio sull'uomo. Con l'avvicinarsi alla metà del 2002 questa transizione sta già avvenendo. Ad oggi tre pazienti affetti da sclerosi multipla (SM), scelti tra i cinque previsti dal protocollo del dott. Timothy Vollmer dell'Università di Yale, sono stati sottoposti a trapianto di cellule di Schwann nel cervello. Gli interventi chirurgici non hanno comportato effetti collaterali in nessuno dei casi - una conferma della loro sicurezza. Questo è di per sé un risultato positivo, che non mancherà di incoraggiare altri centri medici a ripetere simili esperimenti. Uno dei centri che sta considerando di effettuare un trapianto umano simile a quello di Yale, è l'ospedale Salpêtrière di Parigi, uno dei più rinomati centri medici d'Europa. La dott.sa Annick Baron-Van Evercooren di questo centro ci ha inviato una proposta per la continuazione dei suoi studi per la rimielinizzazione del midollo spinale di scimmie in un contesto preclinico. Nel suo studio beneficerà della collaborazione di neurologi della Salpêtrière, e di altri ospedali francesi. Altri centri medici, sponsorizzati dal Progetto Mielina, si stanno orientando sempre più verso esperimenti clinici di rimielinizzazione. I dott.ri Etienne-Emile Baulieu e Michael Schumacher, dell'Istituto Nazionale della Salute e della Ricerca Medica (INSERM) in Francia, stanno lavorando per determinare con precisione come il progesterone stimoli la formazione della mielina del sistema nervoso centrale (SNC). I dati ottenuti serviranno ai ricercatori per porre le basi, ed assicurare i finanziamenti necessari per la messa a punto di un esperimento che prevede la somministrazione di derivati del progesterone per via orale a 200 donne post-partum con SM. Al fine di sviluppare altre cellule costruttrici di mielina, il dott. Robin Franklin dell'Università di Cambridge sta continuando a lavorare sulle cellule olfattorie ringuainanti (COR). L'abilità di queste cellule a produrre mielina nel Sistema Nervoso Centrale (SNC) di animali demielinizzati era stata provata fin dal 1996. Ora la questione che rimane da chiarire, a cui sta cercando di dare risposta il dott. Franklin, è se tali cellule siano superiori alle cellule di Schwann. Il flusso dei fondi nelle casse del Progetto Mielina, che aveva subito una battuta di arresto a seguito degli eventi dell'11 settembre scorso, ha ripreso a crescere. D'altro canto la necessità di fondi per finanziare i nostri programmi è anch'essa aumentata. Nella prima parte di quest'anno la sola ricerca dell'Università di Yale ha assorbito $200.000: $145.000 dalla Sede Centrale, $30.000 dal ramo svizzero del PM, e $25.000 dall'iniziativa PM/Hovde. La diminuzione delle nostre riserve, derivante da questi ed altri versamenti alla ricerca, da una parte, e dall'aumentata necessità di risorse finanziarie in conseguenza all'aumento dei nostri programmi di ricerca, dall'altra, ha spinto la Sede Centrale del PM come anche le sedi nazionali ad intensificare le loro attività di raccolta fondi. II. RICERCA Trapianti Siamo a metà dell'esperimento di trapianto di cellule di Schwann nella SM all'Università di Yale, con tre dei cinque pazienti inclusi nel programma del dott. Vollmer già trapiantati. La prima paziente, una donna di 53 anni con SM secondaria progressiva, è stata operata lo scorso anno a luglio. Il secondo paziente, un uomo di 29 anni con una forma di SM a ricadute progressive, è stato trapiantato lo scorso mese di marzo; e la terza paziente, una donna di 64 anni con SM primaria progressiva, è stata trapiantata ad aprile. L'esperimento è stato finanziato integralmente dal PM. Esso consiste nel trapianto autologo di cellule di Schwann, il che significa che le cellule vengono prelevate dagli stessi pazienti, in questo caso dalla caviglia. Le cellule di Schwann (CS) sono cellule che producono mielina prevalentemente nel sistema nervoso periferico (a differenza degli oligodendrociti, cellule specializzate nella mielinizzazione del SNC). Recenti esperimenti animali hanno dimostrato peraltro come queste cellule possano produrre mielina anche nel SNC. L'esperimento di Yale è, nella storia della medicina, il primo tentativo di trapianto di cellule gliali nel SNC umano. E' inoltre il primo esperimento umano completamente sponsorizzato dal PM. L'équipe dei ricercatori non ha riscontrato alcuna complicazione derivante dalle procedure di trapianto. Questo è un risultato importante che incoraggerà i centri medici di vari altri paesi ad intraprendere simili esperimenti, accrescendo così le probabilità di successo di questa procedura. L'esperimento di cellule di Schwann di Yale potrà anche servire come modello per esperimenti di trapianti utilizzanti altri tipi di cellule produttrici di mielina, come le COR, o i precursori di oligodendrociti (PO) derivati da cellule staminali, siano esse di origine embrionale, fetale od adulta. Nel cervello del primo paziente sono state trapiantate 1 milione di cellule, nel secondo e terzo 5 milioni, mentre gli ultimi due pazienti ne riceveranno 10 milioni. La biopsia del tessuto prelevato dalla prima paziente lo scorso mese di gennaio non ha mostrato alcuna diretta evidenza della sopravvivenza delle cellule di Schwann trapiantate, forse perchè il loro numero era limitato. Le biopsie sul secondo e terzo paziente saranno eseguite tra circa 4 mesi, dopodiché saranno effettuati il quarto ed il quinto trapianto. Abbiamo dato $25.000 al dott. Ian Duncan dell'Università del Wisconsin-Madison per uno studio sulle lesioni nel midollo spinale che in molti pazienti SM sono responsabili dei sintomi. In particolare il dott. Duncan ed i suoi colleghi svilupperanno protocolli di immagini di risonanze magnetiche (RMN) per determinare se un numero sufficiente di assoni sia sopravvissuto e sia quindi suscettibile di rimielinizzazione. I risultati di questo studio potrebbero convincere il mondo dei neurologi, del potenziale dei trapianti nel trattamento delle malattie della mielina. Secondo le stesse parole del dott. Duncan, "molti neurologi rimangono scettici al riguardo di questo tipo di approccio, sono disinformati, o credono che la morte assonale nella SM precluda l'uso di qualsiasi terapia". Il British Trust for The Myelin Project (BTMP) e la Sede Centrale del PM hanno partecipato in pari misura al finanziamento di questo studio. La dott.sa Baron dell'Ospedale Salpêtrière di Parigi ci ha inviato una lettera di richiesta di finanziamento per un nuovo studio di trapianti in un modello SM di scimmia. Se lo studio avrà successo, esso potrebbe portare direttamente ad esperimenti clinici sull'uomo. Allo studio collaboreranno alcuni neurologi della Salpêtrière e questo dimostra come i clinici della Salpêtrière siano entrati nell'ordine di idee di provare loro stessi il trapianto di cellule di Schwann in pazienti con SM. Nel quadro dello studio proposto dalla dott.sa Baron, verrebbe eseguito il trapianto di CS nel midollo spinale di un modello di macaco di SM (i macachi appartengono ad una famiglia di scimmie che vivono in Asia). In particolare, l'esperimento è diretto ad esaminare come queste cellule si comportano in un ambiente infiammatorio simile a quello che si incontra nelle malattie umane e se esse producono mielina funzionale. In una variante del suo esperimento la dott.sa Baron trapianterebbe cellule umane di Schwann, anziché di scimmia. Sebbene gli esperimenti dei dott.ri Baron e Vollmer si sovrappongano in parte, essi differiscono per un aspetto fondamentale. Mentre l'equipe di Yale effettua interventi sul cervello, quello della Salpêtrière li eseguirà sul midollo spinale, regione relativamente più facile per la valutazione di un eventuale recupero di funzioni negli animali trapiantati. Quando riceveremo il protocollo definitivo della dott.sa Baron lo sottoporremo al parere dei membri del Gruppo di Lavoro. Il dott. Gianvito Martino dell'Ospedale San Raffaele ci ha inviato una nota su un suo recente esperimento riguardante il trapianto di precursori neurali multipotenziali nel SNC di un modello murino di SM. Il dott. Martino ed i suoi colleghi hanno iniettato queste cellule, che hanno la potenzialità di produrre mielina, nel liquido cerebrospinale di roditori in cui era stata indotta l'encefalomielite autoimmune sperimentale. Le cellule sono successivamente migrate nel cervello e midollo spinale mostrando particolare affinità per le aree demielinizzate. I topi trattati hanno mostrato una significativa diminuzione di demielinizzazione e perdita di assoni rispetto ai topi non trattati (in cui pure era stata indotta encefalomielite autoimmune sperimentale). I risultati sono parte di uno studio attualmente in svolgimento al San Raffaele, per il quale il PM ha iniziato il finanziamento lo scorso dicembre. Il dott. Martino ed i suoi collaboratori, il noto ricercatore di cellule staminali dott. Angelo Vescovi e l'esperto di terapia genica dott. Fulvio Mavilio, stanno studiando l'uso di cellule staminali neurali in combinazione con la terapia genica come trattamento per la SM. Il CIPM si è impegnato a finanziare un quarto del costo complessivo ($450.000) dello studio che avrà una durata di tre anni. I rimanenti tre quarti saranno finanziata da altri donatori. Con fondi provenienti dal British Trust for the Myelin Project (BTMP), lo scorso autunno abbiamo finanziato lo studio del dott. Su-Chun Zhang della University of Wisconsin-Madison che si propone di risolvere il problema di come differenziare le cellule staminali neurali in oligodendrociti. Lasciate a se stesse, le cellule staminali neuronali diventano normalmente dei neuroni. La differenziazione delle cellule staminali in un specifico tipo di cellule richiede la loro messa in coltura con fattori di crescita appropriati. Esiste, però, un'ampia variazione della "ricetta": quali fattori, o loro combinazioni vadano introdotti e in quale momento; e quanto a lungo le cellule debbano essere lasciate in coltura con i singoli fattori. Già a metà del primo anno, il dott. Zhang sta ottenendo risultati promettenti con alcune colture. Una volta riuscito ad affinare i suoi metodi, in maniera da assicurare una produzione continua di PO, egli testerà queste cellule sugli animali per poi trapiantarle nell'uomo. Per inciso, le cellule che il dott. Zhang usa provengono da una delle 78 linee di cellule staminali embrionali, approvate per la ricerca dall'Amministrazione Bush nell'agosto del 2001. Le COR ricevono crescente attenzione come alternativa alle cellule di Schwann. Le COR derivano dal bulbo olfattorio che è situato a cinque centimetri sotto il ponte nasale. Come le cellule di Schwann esse possono essere trapiantate autologamente, eliminando il problema di rigetto e la necessità di farmaci immunosoppressivi. Grazie al finanziamento del BTMP, il dott. Franklin sta lavorando su due importanti questioni. In primo luogo se le COR siano in grado di rimielinizzare gli assoni più efficacemente delle cellule di Schwann nel contesto infiammatorio della SM; in secondo luogo, se queste siano più compatibili con gli astrociti di quanto lo siano le cellule di Schwann. Nelle lesioni SM gli assoni denudati sono circondati da astrociti, una circostanza che alcuni ricercatori ritengono ostacoli il processo di rimielinizzazione. Per rispondere a queste domande, il dott. Franklin ed i suoi colleghi stanno conducendo degli studi che mettono a confronto diretto le cellule di Schwann con i COR in due modelli di ratti. In un esperimento le cellule vengono iniettate nella retina di ratti adulti, che fornisce un modello particolarmente conveniente: mentre il loro nervo ottico è mielinizzato, gli assoni all'interno della retina sono naturalmente privi di mielina. Il secondo esperimento consiste in un trapianto di cellule nel cervello di una mutante di ratto demielinizzato (TAIEP) in cui gli assoni privi di guaina mielinica risiedono in un ambiente ricco di astrociti. L'allevamento a Cambridge dei ratti TAIEP, provenienti dal Messico, è stato possibile grazie agli sforzi di Michaela Murphy Odone (ora defunta) che è stata Vice Presidente della Sede Centrale del Progetto Mielina. Un altro problema è se le COR possano essere ottenute dal rivestimento del naso piuttosto che dai nervi dei bulbi olfattivi, che, essendo localizzati nel cranio, pongono problemi di prelevamento sia al chirurgo che al paziente. La soluzione di questi problemi comporta notevole dispendio di tempo, ma deve essere affrontata ed il dott. Franklin vi si sta dedicando con pazienza. Nel corso del suo lavoro, l'équipe del dott. Franklin ha anche dimostrato che le COR, come altre cellule costruttrici di mielina, conservino le loro proprietà mielinizzanti dopo essere state congelate per lunghi periodi. Ciò è di particolare interesse in quanto una singola raccolta di COR "ibernate" può essere utilizzata terapeuticamente per un paziente più volte. Recentemente abbiamo ricevuto una proposta dal dott. Steve Goldman dell'Università di Cornell di New York. Con il sostegno degli NIH e di altri donatori, il dott. Goldman sta trapiantando precursori umani di oligodendrociti (PO) e cellule staminali neurali nel SNC di mutanti di ratti e di scimmie demielinizzate chimicamente. Fin qui tali studi sono solo di natura istologica, cioè diretti a determinare con l'uso del microscopio se le cellule d'innesto abbiano attecchito e si siano integrate nel SNC dell'animale. Adesso il dott. Goldman vorrebbe procedere oltre e condurre studi fisiologici e di immagini di risonanze magnetiche (RMI) per determinare se la nuova mielina è funzionale e se gli animali, che hanno subito il trapianto, mostrino segni di un recupero di funzioni. Gli attuali finanziamenti non sono peraltro sufficienti a coprire il costo di questi ultimi studi cosicché il dottor Goldman ha richiesto il nostro aiuto. Si tratterebbe di un finanziamento di $ 170.000 ripartito in due anni. I membri del Gruppo di Lavoro del Progetto Mielina (GLPM) hanno generalmente espresso parere favorevole riguardo la proposta del dott. Goldman. Nelle prossime settimane assieme al sig. Eric Hovde della Hovde Foundation visiteremo il laboratorio del dott. Goldman a New York per discutere l'applicazione dei suoi studi sull'uomo. Se le nostre discussioni si concluderanno favorevolmente, ci proponiamo di stanziare i fondi richiesti. Sostanze Farmacologiche SINGOLE MALATTIE DELLA MIELINA Sclerosi Multipla Oltre che sull'andamento delle ricerche cliniche di Yale, desideriamo riferire che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il Rebif per il trattamento di forme a ricadute e remittenze di SM. Il Rebif è una forma di interferone beta-1ª. La decisione della FDA si è basata sui risultati di uno studio internazionale che ha messo a confronto diretto l'efficacia del Rebif con quella dell'Avonex. Lo studio della durata di 48 settimane ha dimostrato che il Rebif è di gran lunga più efficace dell'Avonex nel ridurre il numero e la frequenza delle ricadute e nel rallentare il processo di disabilità. Avevamo riferito i risultati provvisori delle prime 24 settimane di questo studio comparativo nel nostro rapporto informativo dello scorso settembre. Il dott. Inderjit Singh dell'Università Medical della Carolina del Sud ed il dott. Vollmer hanno riferito che l'esperimento multicentrico con la simvastatina nei pazienti con SM a ricadute e remissione sta progredendo secondo i piani. La simvastatina, che appartiene alla famiglia delle statine, è un farmaco comunemente usato per il controllo del colesterolo. Trentuno pazienti sono stati selezionati per un esperimento di sei mesi, e finora sembrano ben tollerare il farmaco. I primi risultati sull'efficacia del trattamento si avranno nel prossimo autunno. Le statine attirano sempre più l'attenzione dei neurologi: recenti studi hanno dimostrato che queste attraversano la barriera ematoencefalica e sono efficaci come agenti neuroprotettori.
Queste sono un gruppo di malattie ereditarie nelle quali, come nella SM, viene attaccata di preferenza la materia bianca, o mielina, del SNC. A differenza della SM, che è una malattia di tipo acquisito, esse hanno invece origine genetica. Riportiamo qui di seguito le novità sulla ricerca condotta su talune di queste malattie.
Lo scorso anno abbiamo sostenuto il dott. Eric Murphy, dell'Università del Dakota del Nord, con un finanziamento per lo studio sull'assorbimento dell'acido erucico nel cervello di ratti. L'acido erucico è uno dei componenti attivi dell'olio di Lorenzo (l'altro è l'acido oleico). Il dott. Murphy ci ha recentemente inviato il suo rapporto definitivo che dimostra come questo acido attraversi la barriera ematoencefalica in misura tale da conseguire gli effetti farmacologici desiderati. Questi risultati contraddicono la maggior parte degli studi sull'olio di Lorenzo, che avevano messo in discussione la capacità dell'olio di attraversare la barriera. Lo studio internazionale multicentrico con l'olio di Lorenzo diretto dal dott. Hugo Moser del Kennedy-Krieger Institute di Baltimora, è prossimo alla sua conclusione. L'obiettivo dello studio era di accertare l'efficacia o meno dell'olio nel prevenire le manifestazioni della malattia nei bambini ALD presintomatici di età inferiore ai 6 anni. Il Dott. Moser riferirà i risultati dello studio in un articolo di prossima pubblicazione nel New England Journal of Medicine. Il dott. Singh ha suggerito qualche tempo fa l'uso della lovastatina come trattamento per l'ALD. L'idea che ha ispirato questa terapia, è che la lovastatina riduca i livelli di VLCFA e agisca come agente antinfiammatorio. Basandosi sugli studi del dott. Singh, molti ricercatori americani ed europei hanno prescritto la lovastatina da sola e in combinazione con l'olio di Lorenzo per i bambini con l'ALD. Finora, peraltro, non si hanno notizie sull'efficacia di questo trattamento. Il dott. Marco Cappa dell'ospedale pediatrico del Bambino Gesù
di Roma sta conducendo un esperimento che coinvolge quattro ragazzi
in uno stadio avanzato di ALD. L'esperimento consiste nella somministrazione
di IGF-1, un fattore di crescita neurotrofico che ha la proprietà
di promuovere la rigenerazione assonale in modelli animali con danni
ai nervi. Il dott. Cappa ha riferito che l'IGF-1 ha migliorato le
condizioni generali dei pazienti partecipanti all'esperimento, sebbene
non sembri abbia avuto alcun effetto di rilievo sul loro stato neurologico.
Come abbiamo riportato nella nostra precedente relazione il dott.
Moser ha chiesto agli National Institutes of Health (NIH) un finanziamento
di considerevole entità per studiare l'uso del 4-phenylbutyrate
e dell'IGF-1 nell'ALD. Gli NIH ha preso in considerazione questa
richiesta, ma non ha ancora deciso se finanziare o meno lo studio
proposto. Leucodistrofia Metacromatica (MLD) Diversi ricercatori stanno studiando possibli trattamenti per la MLD. In questa malattia la mancanza di un enzima, l'arylsufatase-A (ASA), provoca l'accumulo di depositi di sulfatide nel cervello, cui consegue la distruzione della mielina. Questi ricercatori hanno diretto la loro attenzione su come aumentare i livelli di ASA in modelli murini di MLD. Un primo tentativo è stato di usare il trapianto di midollo osseo (TMO). Come per altre leucodistrofie, questo procedimento è risultato efficace, ma solo se condotto su pazienti prima della comparsa dei sintomi o all'inizio della malattia e solo dopo quando era disponibile una perfetta compattibilità istologica tra donatore e paziente. Peraltro, anche in condizioni ideali, questo trattamento è considerato ad alto rischio. Oltre al TMO, i ricercatori hanno cercato terapie basate sull'introduzione del gene ASA nel cervello di pazienti con MLD. Il dott. Claudio Bordignon ed i suoi colleghi del San Raffaele di Milano hanno conseguito l'espressione dell'ASA in un modello di topo MLD, introducendo il gene mancante nel cervello dell'animale mediante un vettore lentivirale. (il modello di topo MLD era stato creato alcuni anni fa dal dott. Volkmar Giselman all'Università Christian Albrechts in Germania). Il dott Bordignon ha dimostrato che l'azione attiva dell'enzima e la protezione dalla perdità delle funzioni neurologiche persistono per alcuni mesi nei ratti trattati. Questi risultati mettono in risalto l'importanza della terapia genica, come una delle strade più promettenti per sviluppare un trattamento per la MLD. Malattia di Krabbe La dott.sa Joanne Kurtzberg e la sua équipe dell'Università di Duke nel Carolina del Nord hanno continuato il loro programma di trapianto di cellule derivate dal cordone ombelicale nel midollo osseo di pazienti con la Krabbe (come riferito nel nostro rapporto del settembre 2001). Questi ricercatori presenteranno i risultati più recenti dei loro trapianti in un Convegno della Hunter's Hope Foundation a luglio. I ricercatori della Duke ci hanno confermato recentemente che è molto importante la tempistica delle procedure di trapianto: più è giovane il paziente, più probabilità di successo ha il trattamento. Malattia di Canavan Nel luglio 2001, con l'approvazione della FDA e la sponsorizzazione degli NIH, la dott.sa Paola Leone del Robert Wood Johnson Medical School nel New Jersey (USA) ha iniziato uno studio della durata di tre anni sulla terapia genica come trattamento per questa malattia. Lo studio, che coinvolgerà 21 pazienti, richiede interventi chirurgici per l'introduzione del gene che codifica l'enzima mancante mediante un vettore virale adeno-associato. Questo è il primo esperimento clinico di terapia genica finanziato dagli NIH. E' anche la prima terapia genica che utilizza vettori virali per una malattia neurogenetica. Finora i risultati sono incoraggianti: dopo il trattamento i livelli di N-acetyl aspartate si stanno riducendo nel cervello dei pazienti. Fenilchetonuria (FCU) Il dietologo Fran Rohr et al. del Children's Hospital di Boston (USA) ha recentemente presentato la sua scoperta riguardante un nuovo prodotto alimentare, il Phlexy-10. Secondo l'autore, questo prodotto renderebbe più accettabile la dieta richiesta per il trattamento della FCU, che comporta severe restrizioni alimentari. III. SITUAZIONE FINANZIARIA 1 Gennaio -31 Dicembre 2001 Le tavole I e II mostrano come nel 2001 abbiamo dedicato alla ricerca $512.000, di cui $413.000 sono andati direttamente ai ricercatori. Gli ulteriori costi di ricerca includono le spese per il XIIº Incontro del Gruppo di Lavoro del Progetto Mielina, che si è tenuto a Parigi lo scorso ottobre. (Mentre la ELA-Projet Myéline ha sostenuto le spese di albergo di tutti i partecipanti, la Sede Centrale ha coperto le spese di trasporto dei ricercatori provenienti dal Nord America). I costi di comunicazione hanno rappresentato una parte importante delle spese di ricerca, in particolare quelle sostenute dall'ufficio della Sede Centrale di Washington D.C. In linea con le funzioni di coordinamento svolte da questo ufficio, i rapporti ed articoli di un membro del Gruppo di Lavoro sono fatti circolare immediatamente tra tutti gli altri membri, spesso tramite corriere. Abbiamo inoltre organizzato numerose teleconferenze con i ricercatori per coordinare il loro lavoro e prendere rapide decisioni. Comprensibilmente i potenziali donatori focalizzano la loro attenzione sui costi amministrativi come criterio di valutazione per elargire donazioni ad una organizzazione caritatevole. In particolare più le spese sono basse in relazione alle entrate, più inclini sono i potenziali donatori a contribuire. In raffronto con gli anni precedenti, le nostre spese amministrative sono alquanto aumentate come percentuale delle entrate, raggiungendo circa il 16% rispetto al 12-15 % degli scorsi anni. In parte questo si deve alla diminuzione delle entrate negli USA in seguito agli eventi dell'11 settembre ed in parte agli investimenti (es. stampa di materiale informativo promozionale) che abbiamo fatto per incrementare la nostra raccolta fondi. Speriamo che il ritorno di questi investimenti abbia un impatto favorevole sulle entrate del 2002 con una corrispondente diminuzione dell'importanza relativa delle nostre spese amministrative. Questo contribuierebbe a mantenere alta la nostra reputazione come organizzazione parsimoniosa e incoraggerebbe i donatori a sostenere il nostro lavoro. Tavola I: Dati Finanziari Ripartiti per
le Sedi Nazionali
Abbiamo aggiornato questi specchietti per riflettere le variazioni del cambio della moneta europea contro il dollaro durante il 2001. Questo spiega la differenza tra i fondi disponibili al 31/12/2000 (vedi il nostro rapporto del settembre 2001) ed in fondi disponibili al 1/1/2001 qui riportati. Tavola II: Ricerca finanziaria nel 2001
Tavola III: Esperimenti finanziati nel 2002
(fino al 15 maggio)
IV. PROGRAMMI E STRATEGIE Continueremo a canalizzare i nostri fondi verso esperimenti umani
o su esperimenti animali che portino direttamente ad essi. Se le
biopsie del secondo e terzo paziente nell'esperimento di Yale mostreranno
la sopravvivenza delle CS trapiantate - e anche meglio, la formazione
di nuova mielina - finanzieremo il trapianto del quarto e del quinto
paziente. Se così non sarà, rivaluteremo la situazione
assieme al dott. Vollmer in autunno. Se le CS non si rivelassero
capaci nel riparare le lesioni del cervello di pazienti con SM,
esse potrebbero dimostrarsi efficaci nel riparare le lesioni nel
midollo spinale. Tenuto conto di questa possibilità, stiamo
programmando di finanziare gli studi preclinici della dott.sa Baron-Van
Evercooren dell'Ospedale Salpêtrière, che si avvarranno
della collaborazione di clinici e neurologi di alto livello. Stante il tremendo potenziale delle cellule staminali per curare tutt'una seria di malattie, ivi comprese quelle della mielina, continueremo a sponsorizzare l'attività di ricerca su di esse. Continueremo pertanto a finanziare lavori del dott. Zhang presso l'Università di Madison. Per lo stesso ordine di ragioni consideremo con attenzione la proposta del dott. Oliver Brüstle dell'Università di Bonn, quando la riceveremo. Infine, ci proponiamo di prendere presto una decisione sul finanziamento della proposta del dott. Goldman diretta al trapianto di PO prelevati da tessuti umani adulti e fetali. Tavola IV: Piano Indicativo delle Spese
* Gli imprevisti riflettono il nostro potenziale finanziamento delle eventali richieste del dott. Brüstle nonché di altri ricercatori.
V. RACCOLTA FONDI Francia Il principale evento per ELA/Projet Myéline è stato il programma televisivo del 19 maggio uno special TV caratterizzato dalla presenza di una nutrita schiera di celebrità del mondo dello sport e di quello dello spettacolo. Stelle del calcio come Zinédine Zidane, Michel Platini, Roger Lemerre, e Robert Pires erano accompagnati da cantanti come Celine Dion, Francis Cabrel, Jean-Jacques Goldman, Zazie, e Yannick Noah. Il programma andato in onda in prima serata puntava alla raccolta di fondi per creare un nuovo Centro Europeo per la Mielina a Nancy, Francia, dove si trova la ELA/Projet Myéline. Questo nuovo centro si propone di dare assistenza ai pazienti e famiglie colpite dalle leucodistrophie e da sclerosi multipla La sede francese spera anche che il programma TV possa propagandare la partecipazione alla manifestazione nazionale di Tous en Baskets (tutti in scarpe da tennis) che si tiene ogni anno e che è stata programmata per il 18 ottobre. In questa occasione ci sono adulti che pagano per avere il privilegio di indossare scarpe da ginnastica per il lavoro insieme ai loro normali abiti di ufficio. Lo spettacolo è simile el "Jeans Day" raccolta di fondi che si tiene negli USA e nel Regno Unito, durante il quale i bambini nelle scuole richiedenti uniforme, gli impiegati di ufficio pagano una piccola somma per la possibilità di indossare bluejeans in un determinato giorno. Germania Il Myelin Projekt Deutschland conduce una serie di attività ivi compresa la distribuzione di nuovi poster e volantini con diverse versioni , etichettati specificatamente per la SM e le leucodistrofie; organizza con regolarità una serie di conferenze per piccoli gruppi e presentazioni sul Progetto Mielina in piccole e grandi città attraverso la Germania; "tie-ins" di donazione con la compagnia aerea Lufthansa e la Deutsche Telekom; e due servizi televisivi, una trasmissione all'inizio di quest'anno ed un'altra quest'estate. Il prossimo grande evento sarà un concerto di beneficenza a novembre della Berlin Philharmonic Orchestra, con il 70% dell'incasso destinato al Myelin Projekt. Italia Banche e media hanno costituito nell'ultimo anno la formula del
Comitato Italiano Progetto Mielina per la raccolta fondi. Lo scorso
dicembre ha iniziato una campagna con la Sanpaolo Imi Banca che
ha distribuito poster e depliant in tutte le sue agenzie. I frutti
di questi sforzi dovrebbero raccogliersi quest'anno. Il Comitato
ha anche organizzato la distribuzione di regali natalizi come attività
di raccolta fondi nella Banca Toscana. In televisione, il programma
"Medici" ha mandato in onda due interviste al Presidente
del Progetto Mielina, Augusto Odone su Rete 4. La dott.sa Franca
Porciani, giornalista medico-scientifico del Corriere della Sera,
ha scritto un pezzo dettagliato sul XIIº Incontro Annuale del
Progetto Mielina tenutosi a Parigi. Questa pubblicità ha
contribuito ad aumentare di 500 il numero dei sostenitori. Infine
il Presidente del Comitato Italiano Progetto Mielina è andato
in onda su di un programma di TV Toscana. Svizzera Il Das Myelin Projekt Schweiz ha programmato i seguenti eventi: a settembre una gara di corsa con premio in danaro, condotta da Natascha Badmann (due volte campionessa di Hawaii Ironman triathlon); pubblicità sugli autobus e su treni in ottobre; un concerto di beneficenza di un coro gospel a Zurigo per dicembre ed un torneo di freccette. Regno Unito Il British Trust for the Myelin Project ha annunciato una campagna di raccolta di fondi per finanziare i costi di ospedalizzazione del quinto ed ultimo paziente sottoposto a trapianto di CS. Per raggiungere questo obiettivo il British Trust ha organizzato un nuovo gioco legato al triathlon. Oltre agli sport più comuni (ciclismo, corsa e nuoto) la sfida sarà condotta con uova, cucchiai, sacchi e gare di three-legged races, nelle quali celebrità, adulti e bambini parteciperanno insieme. Il British Trust organizza inoltre una serie di concerti attraversio il Regno Unito, con partecipazione dei sostenitori inglesi; un rally di auto storiche a Monte Carlo; un'asta via internet di sports memorabilia; ed una raccolta di fondi fra i partecipanti alla London Marathon di giugno. Canada Siamo lieti ad annunziare la costituizione del nuovo Myelin Project of Canada sta procedando rapidamente. Dopo una pausa di diversi anni abbiamo proceduto alla nomina di nuovi direttori scelti tra persone motivate che hanno la sfortuna di avere un membro della loro famiglia colpito da SM, leucodistrofie o altre malattie della mielina. Benchè i dettagli organizzativi sono correntemente allo studio i nuovi direttori sono già attivate per la raccolta fondi. Sede Centrale Alla Sede Centrale del Progetto Mielina abbiamo rinnovato i nostri
sforzi per fare aumentare le entrate su diversi fronti. Abbiamo
così preso contatto con personalità famose colpite
da malattie della mielina per chiedere il loro sostegno e/o il loro
coinvolgimento in campagne promozionali. Stiamo anche lavorando
per aumentare il sostegno che riceviamo da compagnie, fondazioni
ed altri donatori. Il 22 settembre prossimo la sig.ra Jean Kelley,
membro del nostro Consiglio Direttivo, terrà il sesto Hammerfest
Triathlon annuale nel Connecticut. Suo marito e lei organizzeranno
un evento in onore del figlio Brian che soffre da ALD il cui ricavato
sarà devoluto al Progetto Mielina. Stiamo anche lavorando
all'idea di fondare un "Lorenzo's Friends Club" (Club
Amici di Lorenzo) per studenti delle scuole medie, superiori e licei
degli Stati Uniti. In molte scuole è stato proiettato il
film "L'olio di Lorenzo" e molti studenti hanno scritto,
chiedendo a Lorenzo cosa potevano fare per il Progetto Mielina.
Stiamo seguendo una molteplicità di strade per arrivare
alla rimielinizzazione, alcune già in parte percorse ed alcune
nuove. Solo se avremo successo vi sarà speranza per restaurare
funzioni vitali agli adulti della SM ed ai bambini delle leucodistrofie.
Alcuni dei nostri lettori potrebbero pensare che il nostro programma
è troppo ambizioso e che stiamo rischiando di disperdere
le nostre forze. Ma riteniamo che più reti gettiamo più
sono le possibilità di trovare nuovi trattamenti restorativi
e di raggiungere il nostro obiettivo. La diversificazione dei nostri
programmi, come anche la transizione da esperimenti animali ad esperimenti
umani richiede, ahimè, maggiori risorse. Se troveremo o meno
queste risorse, dipende da voi. Vi preghiamo di essere generosi
con le vostre donazioni |
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